Что такое статус препарата-сироты?
Статус препарата-сироты дает компаниям, исследующим лекарства от редких заболеваний, семилетний период снижения налогов и исключительное право на разработку лекарства от конкретного заболевания. Статус препарата-сироты может быть предоставлен для новых лекарств, уже утвержденных лекарств или лекарств, которые уже имеются на рынке. Однако, если лекарство уже одобрено, спонсор должен представить правдоподобную гипотезу о том, насколько оно клинически превосходит предыдущие или неразработанные лекарства.
Ключевые вынос
- Статус препарата-сироты дает компаниям эксклюзивный маркетинг и права на разработку, а также другие преимущества для возмещения затрат на исследования и разработку лекарств для лечения редких заболеваний. Закон о лекарствах-сиротах был призван стимулировать компании к разработке лекарств от редких заболеваний. FDA может отозвать сироту Статус препарата. Однако фармацевтические компании предпочитают лечить менее дорогостоящие заболевания и состояния, чем дорогие и редкие.
Понимание статуса препарата-сироты
В 1982 году Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) признало отсутствие стимула для фармацевтических компаний разрабатывать лекарства от редких заболеваний. Исходя из этого, родился Закон о наркотиках сирот 1983 года. План состоял в том, чтобы нацелить болезни, затрагивающие меньше чем 200 000 человек в США.
Управление по разработке продуктов для детей-сирот (OOPD) призвало компании осуществлять права, предусмотренные в Законе о лекарственных средствах для детей-сирот 1983 года. OOPD разрабатывает и присуждает гранты для компаний, биологов, врачей и исследователей, которые хотят разрабатывать продукты и лекарства для лечения этих редких заболеваний., Закон называет эти группы людей спонсорами.
В Закон о наркотиках-сиротах были внесены поправки в 1985 и 1990 годах, чтобы включить в него продукты, отличные от таких лекарств, как биопрепараты, медицинские приборы и продукты медицинского назначения (главным образом, пренатальные продукты).
Особые соображения
Хорошо известно, что фармацевтические компании - это прежде всего бизнес, а вторые целители. Фармацевтические компании ежегодно выделяют миллиарды долларов на исследования и разработки. Например, Pfizer (PFE) заработал 53, 647 миллиарда долларов дохода в 2018 году. Расходы на исследования и разработки составили около 8 миллиардов за год. Это равняется 14, 9% доходов, потраченных исключительно на НИОКР.
Разработка новых лекарств также является рискованным делом, если компания не получает патент. Существует также жесткая конкуренция со стороны подделок и дженериков или аналогичных лекарств. Многие предприятия работают там, где относительно легко заработать деньги.
Преимущества и недостатки статуса препарата-сироты
В дополнение к исключительным правам и налоговым льготам на исследования, FDA поможет с технической помощью для заявок на лекарства для лечения редких заболеваний, возможным сокращением сроков утверждения и скидками на регистрационные сборы. Статус также предлагает 50% налоговую скидку на стоимость клинических испытаний.
Статус препарата-сироты предназначен не для спонсоров, чтобы возместить все затраты на разработку лекарств, а скорее как механизм снижения затрат и регулятивного механизма рационализации. FDA может легко отменить наименования препаратов для лечения редких заболеваний. Общие причины включают в себя: любые неверные утверждения или пропущенную информацию в вашем запросе на назначение, или если FDA полагает, что заболевание или состояние затронут более 200 000 человек в будущем.
Разработка лекарств для лечения огромного числа заболеваний в мире - это направление бизнеса, которое может привести к большим удачам. Тем не менее, в фармацевтике наибольшие состояния часто приносят разработки лекарств, которые становятся стандартом для лечения распространенных заболеваний. С точки зрения бизнеса, наличие большого рынка гарантирует, что компания может быстро окупить затраты на разработку, реализовав максимально возможную прибыль.
