Акции Clementia Pharmaceuticals Inc. (CMTA) выросли на 35, 40% на предпродажных торгах после того, как канадская биотехнологическая фирма объявила о планах подать новую заявку на лекарственные средства (NDA) при поддержке обнадеживающих результатов тестирования.
В пресс-релизе Клеменция заявила, что добивается одобрения паловаротена для предотвращения гетеротопической оссификации (НО), аномального роста кости в нескелетных тканях, у пациентов, страдающих прогрессирующей фибродисплазией ossificans (FOP), редкой и опасной генетической костью болезни.
Биотехнологическая фирма добавила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) согласилось разрешить Clementia использовать данные Фазы 2 для поддержки своего применения. Те исследования, которые были представлены ранее в этом году, указывают на то, что паловаротин является эффективным средством.
Пациенты, получавшие паловаротен во время обострения, продемонстрировали более чем 70% снижение среднего объема нового НО через 12 недель по сравнению с необработанной группой, согласно данным Фазы 2 компании. Clementia собирается подать свою полную заявку в FDA во второй половине 2019 года.
В пресс-релизе биотехнологическая фирма объявила о представлении NDA как «значительную веху», добавив, что ее препарат имеет все возможности для того, чтобы стать первым в своем роде средством для лечения случаев НО у пациентов с ФОП.
«Определение пути к подаче NDA во второй половине 2019 года является важной вехой для Clementia и для пациентов с этим крайне редким и разрушительным генетическим заболеванием кости», - сказала Кларисса Дежардинс, основатель и генеральный директор Clementia. «Мы благодарны за сотрудничество с отделом FDA по производству костной, репродуктивной и урологической продукции, который потенциально может предоставить первый одобренный вариант лечения лицам, затронутым FOP. Мы также благодарны пациентам и их семьям, а также исследователям и клиническим объектам, без которых ни одна из этих работ не была бы возможной ».
Что дальше?
Clementia подтвердила, что продолжающаяся «Фаза 3 MOVE Trial», которая заключается в предоставлении пациентам «хронической суточной дозы 5 мг» в дополнение к эпизодическому режиму дозирования 20/10 мг во время вспышки, будет продолжаться, как и планировалось. Если эти испытания будут успешными, компания добавила, что впоследствии они могут быть использованы для дополнительного NDA.
Клементия также заявила, что в следующем году обратится к международным регулирующим органам с просьбой зарегистрировать паловаротен.
