К числу быстрорастущих областей медицинской науки относится генная терапия, в которой генетические или наследственные заболевания лечат путем восстановления или замены дефектных генов, которые их вызывают. Этот сегмент биотехнологической отрасли включает в себя сочетание крупных и мелких фирм, и возможности для инвесторов подразделяются на три основные категории: компании, которые привлекательны в качестве самостоятельных компаний, компании, которые, вероятно, являются объектами слияний и поглощений, и компании, развивающиеся благодаря слияниям и поглощениям. В таблице ниже перечислены десять достойных внимания игроков, согласно недавней статье в Barron's.
10 игр генной терапии
(Рыночная капитализация)
- uniQure NV (QURE), $ 1, 9 млрд. Regenxbio Inc. (RGNX), $ 2, 0 млрд.Audentes Therapeutics Inc. (BOLD), $ 1, 5 млрд. Solid Biosciences Inc. (SLDB), $ 0, 4 млрд. MeiraGTx Holdings PLC (MGTX), $ 0, 5 млрд. Voyager Therapeutics Inc. (VYGR), 0, 6 $ млрд. Sarepta Therapeutics Inc. (SRPT), 9, 7 млрд. долларов Roche Holding AG (RHHBY), 230, 9 млрд. долларов Novartis AG (NVS), 227, 6 млрд. долларов Spark Therapeutics Inc. (ONCE), 4, 3 млрд. долларов США
Значение для инвесторов
По оценкам Баррона, около 5000 редких заболеваний вызваны одной мутацией или дефектом в генах человека, которые теоретически можно исправить с помощью целевой терапии. Хотя многие из этих заболеваний, если не большинство из них, поражают относительно ограниченное число людей, успешное лечение, тем не менее, может принести годовой доход в размере 1 млрд. Долларов или более из-за высоких цен, добавляет статья.
Однако, хотя за генной терапией стоят десятилетия исследований, эта концепция все еще находится на стадии разработки, и в будущем ее коммерциализация еще не завершена. Действительно, единственная генная заместительная терапия, которая до сих пор была одобрена FDA, была разработана Spark Therapeutics для лечения редких заболеваний глаз, которые могут привести к слепоте. В первый полный год на рынке, 2018 год, доход составил всего 27 миллионов долларов.
Ключевые методы терапии находятся в стадии разработки
- UniQure: гемофилия B, болезнь Хантингтона; потенциальный годовой доход в 1 миллиард долларов США от лечения гемофилии В Regenxbio: производит вирусные векторы, используемые другими компаниями для проведения генной терапии; потенциальные ежегодные продажи в размере 1 млрд. долларов только для Novartis Audentes: смертельное состояние мышц XLMTM, ультра-редкое заболевание Криглера-Наджара, которое препятствует переработке билирубина в организме. Твердые: мышечная дистрофия Дюшенна (МДД); очень плохое испытание ставит под сомнение будущее компании; У сына генерального директора есть это заболевание, которое вызывает раннюю смерть MeiraGTX: редкие заболевания глаз, БАС (болезнь Лу Герига); Johnson & Johnson (JNJ) владеет пакетом акций компании Voyager: болезни Паркинсона и аналогичные заболевания; сделка с AbbVie Inc. (ABBV) обеспечит выплату до 1, 5 миллиардов долларов Сарепта: первый одобренный FDA препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (DMD); более 70 000 пациентов во всем мире, стоимость может превысить $ 500 000. Искра: редкое заболевание сетчатки, которое вызывает слепоту, гемофилию А
Технически Spark больше не является инвестиционной возможностью, учитывая, что Roche Holding покупает ее с 122% премией при покупке по сравнению с ценой закрытия перед предложением 22 февраля 2019 года. Spark закрылась 8 марта в пределах 0, 6% от предложения Roche в 114.50 $ за акцию., Это показывает, как крупные фармацевтические компании, такие как Roche и Novartis, готовы платить самый высокий доллар за покупку небольших биотехнологических компаний, занимающихся перспективными исследованиями и разработками.
«Пять миллиардов долларов за Spark делают практически все остальное в генной терапии относительно дешевым на относительной основе», - пишет аналитик Evercore ISI Джош Шиммер в исследовательской заметке, цитируемой Barron's. Маршалл Гордон, старший аналитик-исследователь в ClearBridge Investments, которая владеет акциями Spark, говорит, что его сильный исследовательский персонал и производственные возможности были ключевыми факторами, которые привлекли Roche.
Заглядывая вперед
Как отмечалось выше, фактическая коммерциализация генной терапии идет медленными темпами, а это означает, что многие мелкие игроки в основном являются научно-исследовательскими центрами с ограниченными доходами и большими затратами. При ожидаемых ценах в сотни тысяч, если не миллионов долларов, многие из разрабатываемых генных терапий не нуждаются в большом количестве пациентов, чтобы быть прибыльными. С другой стороны, эти расходы на стратосферу неизбежно приведут к интенсивному сокращению со стороны частных страховщиков и государственных программ, таких как Medicare.
