CRISPR Therapeutics Ltd. (CRSP) и Vertex Pharmaceuticals Inc. (VRTX) были одобрены Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), чтобы начать тестирование своего генно-инженерного лечения серповидноклеточной анемии у пациентов в США.
В пресс-релизе две компании сообщили, что FDA в настоящее время отменило свою клиническую практику, что позволило им начать испытания экспериментальной терапии. В мае партнеры были вынуждены прекратить свои планы по тестированию препарата CTX001 в ожидании решения «определенных проблем» при первоначальном применении.
В то время CRISPR и Vertex утверждали, что CTX001 был отложен в США, потому что у FDA возникли дополнительные вопросы в рамках рассмотрения документов, которые компании представляют для получения разрешения на начало клинического испытания. Они не раскрыли, что это были за вопросы, и как они на них ответили.
Новость об открытии торгов привела к росту котировок акций CRISPR на 14, 14%. Акции Vertex в четверг торговались без изменений. Это важное сообщение, потому что компания впервые опробует экспериментальную и революционную технологию, известную как CRISPR-Cas9, на стволовых клетках человека в США. Испытание будет включать модификацию ДНК пациентов вне организма. Онколог из Сычуаньского университета в Чэнду, Китай, провел первое испытание на людях в 2016 году.
В совместном заявлении обе компании также представили обновленную информацию о прогрессе, достигнутом в испытаниях CTX001 за пределами США. Они объявили, что им дали нормативное разрешение в «нескольких странах», чтобы начать тестирование экспериментального лечения серповидно-клеточной анемии и бета- талассемия, заболевание крови, которое снижает выработку гемоглобина - белка в эритроцитах, который переносит кислород по всему организму. Они добавили, что клиническое исследование фазы 1/2 в настоящее время должно начаться в Европе к концу 2018 года. Исследования фазы 1 и 2 предназначены для проверки безопасности, побочных эффектов и наилучших доз новых методов лечения.
CRISPR и Vertex сформировали альянс по разработке лекарственных средств в 2015 году, сфокусированный на использовании CRISPR-Cas9. Лечение заболеваний крови было включено в исследовательский договор, хотя поначалу они работали над лекарством от муковисцидоза, специализация Vertex. В соответствии с условиями их партнерства две компании согласились разделить расходы на исследования и разработки, а также прибыль, полученную от любых коммерческих методов лечения.
